【醫學百科●孤兒藥】

楊籍富

【醫學百科●孤兒藥】

 

拼音

 

gūéryào

由于藥物的開發需要成本，如果藥物的市場需求太小，正常情況下藥物開發上難以收回成本，除非開出天文數字的價格。

 

為了鼓勵開發商投入資源開發一些罕見疾病的特效藥物，各國均規定一種藥物類別稱為孤兒藥（Orphandrug），該類藥物的開發商可以享有一系列的優惠政策。

 

各國關于孤兒藥的相關信息孤兒藥在美國美國FDA規定，美國境內治療病人數少于20萬的藥品，或者所得藥費不足以收回研發成本，就有機會申請孤兒藥。

 

孤兒藥在亞洲“用于治療特殊病、罕見病的“孤兒藥”（即罕用藥物）在亞洲有著巨大的潛在需求。

 

亞洲目前有40億人口，占了全球64億人口的三分之二。

 

許多亞洲國家的GDP正以5％的速度增長。

 

特別是日本和新加坡等經濟較發達的國家已擁有發達的醫療保健體系。

 

其他的諸如中國和印度尼西亞等國家隨著經濟的發展也在努力改善本土的醫療保健狀況。

 

但是由于每個國家醫療保健體系不同，對“孤兒藥”的需求也隨著地區經濟和環境的差異而有所不同，特別是許多亞洲國家已經真正認識和理解了“孤兒藥”的作用和地位，國家醫療保險政策已覆蓋到“孤兒藥”。

 

但遺憾的是，亞洲還有不少國家才僅僅開始關注這類治療罕見病的藥物。”

 

日本：研發者的游樂場日本的醫療保健已經處于世界最高水平。

 

日本人醫療保健的年支出達到了3000億美元。

 

雖然這個數字比美國人的1.8萬億美元要少得多，但隨著人口老齡化的加劇，對更好、更安全藥物的需求正在繼續增長，因此，日本厚生勞動省（MHLW）已經越來越意識到改善藥品監督管理和提高藥品安全的迫切性。

 

日本厚生勞動省于1993年開始實施“孤兒藥”發展計劃（TheOrphanDrugDevelopmentProgram）。

 

該計劃主要是為那些維持生命必須的、無利潤的藥物提供支持。

 

迄今為止，日本厚生勞動省已經指定了182個“孤兒藥”，其中97個是作為新藥批準的。

 

“孤兒藥”發展計劃的優厚條件已令國外的“孤兒藥”研發企業趨之若鶩。

 

目前日本指定的182個“孤兒藥”中，超過半數都是外國企業研發的。

 

這進一步表明了外國公司充分利用了日本的“孤兒藥”發展計劃。

 

目前日本上市的“孤兒藥”大部分是用于治療感染性疾病、血液系統疾病、神經肌肉病和比較普遍的兒科疾病。

 

在日本只有符合下列條件的藥物才能被指定為“孤兒藥”：——在日本的患者要在50000人以下，而在美國是200000人以下；

 

——必須是目前在日本還沒有其他治療方法的疾病，或是此藥物更優于目前的臨床用藥；

 

——申請時需要提交清楚的產品開發計劃和支持此藥物在日本上市的科學依據。

 

如果一個制藥企業的藥物獲得了“孤兒藥”的身份，它將會得到如下好處：——日本厚生勞動省將為“孤兒藥”申請者提供免費的咨詢服務；

 

——申請者在收集支持性數據時將會得到日本政府的資助，這些數據包括了臨床試驗、“橋接”研究數據等，特別是申請者將會獲得相當于臨床費用50％的財政補助，免征其相當于開發費用6％的稅和10％的法人稅；

 

——申請者將會獲得快速審批，理論上，快速審批需要10個月，而正常審批至少需要12個月；

 

——申請者將可能獲得10年的市場獨占期；

 

——“孤兒藥”的更新周期為10年，而其他藥物為6年。

 

日本的臨床試驗數據是最有價值的，日本的數據對產品獲得批準具有決定性。

 

一般說來，國外或亞洲的數據最多只是被日本厚生勞動省作為參考。

 

日本和其他亞洲國家一樣，辨別醫生是否對“孤兒藥”感興趣很重要。

 

為了讓產品獲得強有力的支持，最好的方法是對醫生關注的特殊疾病來開展藥物研發，另外，獲得日本相關協會的支持也很重要。

 

大多數情況下，申請者必須在藥物批準上市前獲得“孤兒藥”地位。

 

只要日本厚生勞動省覺得資料足夠和完整，他們會接受申請。

 

藥物被授予“孤兒藥”身份后，申請者就可以向日本厚生勞動省咨詢、討論日本臨床試驗計劃。

 

臨床試驗完成后，將提交新藥申請。

 

雖然日本擁有“孤兒藥”物法案，但是法案的最終解釋權歸日本政府。

 

最近在日本獲得批準的“孤兒藥”物包括了葛蘭素史克公司艾滋病的藥物Lexiva、Genzyme公司治療法布里病的藥物Fabrazyme和諾華公司治療老年黃斑變性的藥物Visudyen（維速達爾）。

 

韓國：補償機制推動市場擴大韓國目前的醫藥市場規模為65億美元，是繼日本和中國之后的第三大醫藥市場。

 

韓國醫藥市場近幾年以7\%～9％的速度穩步增長。

 

韓國食品藥品監督管理局正在與國際接軌，改善國內的藥品管理法規。

 

2005年5月，韓國政府和世界衛生組織簽署參加關于藥品和其他醫療產品的化學安全國際備忘錄。

 

韓國供應“孤兒藥”的機構是制藥企業或韓國“孤兒藥中心”。

 

2002年10月，韓國批準了超過130個“孤兒藥”上市。

 

藥品要想在韓國被授予“孤兒藥”身份需要滿足如下條件：——發病人數少于20000人，目前沒有合適的方法治療的疾病；

 

——如果是韓國國內生產的藥物，總產值必須少于500萬美元。

 

如果是國外制造的進口藥物，其進口總額也要少于500萬美元。

 

“孤兒藥”的審批需要6～9個月。

 

根據韓國政府的規定，獲得批準的“孤兒藥”能有6年的市場獨占期。

 

一般而言，韓國補償1/2~1/3的“孤兒藥”費用和看病費用。

 

目前，韓國有許多病人團體已經成功游說政府提供類似的資金。

 

最近，韓國批準的“孤兒藥”包括雅培的抗艾藥Kaletra、先靈葆雅治療骨質疏松癥和惡性腫瘤引起高鈣血癥的藥物氯屈膦酸二鈉（clodronate，Bonefos）。

 

新加坡：申報之路荊棘滿布新加坡人口少，經濟發達，具有高度發達的醫療保健體系。

 

新加坡被許多醫藥公司認為是亞洲的中心。

 

許多大型制藥企業如輝瑞、葛蘭素史克已經在新加坡成立了分支機構，并開始擴展他們的制造基地和研發機構。

 

2004年1月，新加坡醫藥管理局成立。

 

醫藥管理局由此前的藥品管理中心和藥品評價中心組合而成，其使命是對藥品的注冊和評價流程進一步簡化和合理化。

 

但是，新加坡在“孤兒藥”這部分的法規并未激活。

 

“孤兒藥”在新加坡尚沒有100％的明確定義。

 

因此，罕用藥物要想在新加坡獲得“孤兒藥”身份會面臨許多困難。

 

在新加坡要支持一只藥物成為“孤兒藥”必須具備如下條件：——藥物必須用于治療威脅生命的疾病，并且在治療中起到決定性作用；

 

——疾病只能影響到極少數人；

 

——必須提供對發病率的初步估計。

 

如果藥物能滿足上面所有的條件，新加坡衛生部將會給予該藥物“孤兒藥”身份，審批時將獲得最高優先權。

 

“孤兒藥”能獲得10年的市場獨占期。

 

但迄今為止，對“孤兒藥”的補償機制對新加坡政府來說仍然是一種挑戰。

 

中國香港：“洋品”幾乎一統天下中國香港人口少，但是經濟比較富裕。

 

香港地區的醫療保健水平是亞洲最好的。

 

香港醫藥市場規模為16億美元。

 

然而，雖然目前香港也有本土的藥廠，但其最先進的藥物基本都從國外進口。

 

香港衛生署（DOH）負責該地區與健康相關的法律和政策制定。

 

DOH由醫療器械控制中心、衛生預防中心、牙科和藥品等許多小部門組成。

 

藥品服務部門主要是負責藥品注冊、藥品進/出口控制等。

 

在香港，“孤兒藥”申請者可以通過新化學實體注冊程序注冊“孤兒藥”。

 

這類化學實體必須是新的、生命必須的。

 

這種藥物將會立即進入程序，并獲得藥品注冊委員會快速審批的身份。

 

該委員會每年開會4次，因此，申請者必須在委員會開會之前的數周內提交申請資料，這樣就能縮短審批時間。

 

第二種申請適用于那些不符合新化學實體申請要求，按照正常的注冊程序進行，需要6～9個月。

 

中國臺灣政策帶動產業發展中國臺灣藥品市場規模目前已經達到27.5億美元。

 

為了吸引更多的外國企業和投資者，臺灣正在改善藥品管理法規，提高管理水平。

 

據臺灣經濟部公布的數據顯示，2005年初，臺灣西藥進口額達到4.4億美元，比2004年增長了超過100％。

 

臺灣地區是亞洲醫療保健水平最好的地區之一，已經有超過2000家醫療保健中心，每10000個居民擁有超過50張病床。

 

2004年病人和醫生的比例達到了750∶1。

 

臺灣地區的衛生部門（DOH）主要負責為臺灣人民提供可利用的和有效的醫療保健服務。

 

該部門對醫療保險、醫院的運行質態和區域性的醫療保健所進行監控。

 

藥品事務部和藥品控制中心負責制定與藥品相關的法律法規。

 

2000年2月9日，臺灣“立法院”（Taiwan’sLegislativeYuan）開始實施“孤兒藥”法案。

 

該法案主要是為了提高對罕有疾病的診斷、治療和預防，讓病人更容易獲得治療罕有疾病的藥物。

 

該法案對供應、生產和研發“孤兒藥”起到很好的促進作用。

 

為了實現該法案，臺灣專門成立一個委員會對“孤兒藥”進行審查。

 

如果一只“孤兒藥”已經獲得美國FDA的批準，那么在臺灣地區上市可以免做臨床。

 

但提交“孤兒藥”申請的機構必須是企業在臺灣設立的子公司。

 

臺灣地區的銷售商、辦事處或獨立的第三方組織也可以提交“孤兒藥”申請。

 

機構須是在臺灣設的子公司臺灣區的銷售商辦事處或獨的第方組織可以提交孤兒藥申請。

 

完成“孤兒藥”的審查大約需要6～10個月的時間。

 

在臺灣，獲得批準的“孤兒藥”可以享受10年的市場獨占期。

 

在此期間，臺灣地區的衛生部門不再接受類似藥物的申請。

 

但是，只有在臺灣罕有疾病預防和醫學法律部門給予界定為“孤兒藥”的，病人才能獲得全部補償。

 

由于“孤兒藥”比較昂貴，醫院往往不會在未收到醫療保險機構提前補償的情況下為病人提供藥物。

 

一般說來，臺灣對許多罕有疾病都能提供補償，且補償水平還是比較合理的。

 

補償包括了治療費用和去診所看病的費用。

 

目前有許多病人團體已經成功地游說政府提供類似的補償資金。

 

孤兒藥在中國的機會和挑戰共存在中國的醫藥市場上，大家熟悉的國產“孤兒藥”包括有治療尿崩癥的長效尿崩停、有機磷農藥的解毒藥氯解磷定等。

 

在計劃經濟時期，中國對這些藥品是實行定點生產、專門儲備、統一配送和藥品過期報廢的制度，但在國有醫藥企業體制的變革和藥品生產、流通的市場化之后，“孤兒藥”的生產卻沒有一套補償和激勵機制，因此使該類藥的生產得不到保證，抑制了企業生產“孤兒藥”的積極性。

 

同時，由于特殊病和罕見病發病的時間和人群數量不確定，“孤兒藥”的使用時間和數量也具有不確定性，因此，企業也不愿承擔藥品過期報廢的風險，從而造成“孤兒藥”的短缺。

 

正是由于這些原因，國內藥物研發者更多關注的是常見病和多發病的藥物研發，而忽視了“孤兒藥”的開發，反之，國外藥企的“孤兒藥”則長驅直入，造成了很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

 

幸運的是，中國政府已經開始意識到這一問題。

 

最近，全國人大常委會委員、全國人大財經委委員烏日圖建議在國家藥品儲備中增加治療特殊疾病、罕見疾病的“孤兒藥”品種，并通過儲備庫及時調劑此類藥品，保證醫院此類藥品的供給。

 

今后，中國的“孤兒藥”市場將會得到快速的增長。

 

引用：http://big5.wiki8.com/gueryao_116489/