【藥華攜中研院 攻罕見血液疾病】
(中央社記者羅秀文台北11日電)藥華醫藥今天與中央研究院簽署合作協議,授權引進「β型地中海型貧血症」與「鐮刀型血球貧血症」新藥,預計最快2年內進入人體臨床試驗,搶攻數十億美元商機。
藥華指出,β型地中海型貧血與鐮刀型血球貧血症是國際公認的罕見疾病,目前治療方法僅有輸血及服用Hydroxyurea緩解症狀等方法,不僅無法根治,且有白血病、不孕等副作用。
藥華表示,這次授權自中研院的新藥已經規劃2年,由中研院院士暨分子生物研究所特聘沈哲鯤團隊開發,已有初步成果,雙方正式簽約,由中研院授權藥華。
在市場規模方面,沈哲鯤表示,美國帶有β型地中海型貧血缺陷基因約有200多萬人,鐮刀型血球貧血症患者每年有5到7萬人。
其中,有33%地中海型貧血、50%鐮刀型貧血患者無藥可治。
藥華指出,每位鐮刀型血球貧血症患者每年需花費5到7萬美元治療,推算光是美國市場規模就達到25億美元以上。
藥華表示,「Y-球蛋白(HbF)」的誘導是目前治療地中海型貧血和鐮刀型貧血症相對較好的方法,透過藥華既有的新藥開發經驗與能力,加上沈哲鯤提供的4個小分子化合物進行的最佳化研究,篩選出可發展為新藥的化合物。
在研發進度方面,藥華表示,預計2到3年後進入人體臨床試驗,並選定台灣、中國大陸、歐洲及美國進行跨國臨床試驗及銷售市場,搶攻數十億美元商機。1030611
引用:http://n.yam.com/cna/fn/20140612/20140612351016.html
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